CRISPR teknolojisi: Genetik hastalıklarda kalıcı şifa dönemi

İstanbul Atlas Üniversitesi Öğretim Üyesi Dr. İlknur Yılmaz, 25 Nisan Dünya DNA Günü kapsamında yaptığı açıklamada, CRISPR-Cas9 teknolojisinin önemine dikkat çekti. Bakterilerin savunma sisteminden ilham alan bu yöntem, DNA üzerindeki hatalı genleri bir makas gibi kesip çıkarabiliyor veya yerine sağlıklı dizilimler ekleyebiliyor. Geleneksel yöntemlere göre çok daha hızlı ve maliyeti düşük olan bu teknoloji, "kişiselleştirilmiş tıp" anlayışını bir üst seviyeye taşıyor.

SMA VE DMD HASTALARI İÇİN UMUT IŞIĞI

Nadir hastalıkların %80'inin genetik kökenli olduğunu belirten Dr. Yılmaz, CRISPR’ın özellikle SMA ve DMD gibi tek gen mutasyonuna dayalı hastalıklarda "kesin şifa" potansiyeli taşıdığını vurguladı. Mevcut tedaviler sadece semptomları hafifletirken, CRISPR ile hastalığın kök nedeni olan hatalı gen tamir ediliyor. Özellikle Duchenne Musküler Distrofi (DMD) üzerindeki çalışmalarda, kas hücrelerinin yeniden protein üretmesinin sağlandığı ve kas kaybının durdurulduğu kanıtlandı.

İLAÇ DÖNGÜSÜNDEN KURTARAN TEK MÜDAHALE

CRISPR teknolojisinin en büyük vaadi, hastaları ömür boyu süren pahalı ilaç bağımlılığından kurtarmak. Orak hücreli anemi ve Akdeniz anemisi üzerindeki klinik deneylerde, tek bir genetik müdahale ile hastaların kan nakli zorunluluğundan kurtulduğu gözlemlendi. Bu yöntem, embriyo aşamasındaki taramalarla birleştirildiğinde, genetik hastalıkların nesilden nesle aktarılmasını tamamen önleme gücüne sahip görünüyor.